“L’approvazione di eplontersen è un risultato molto importante nato dallo studio di fase III Neuro-TTRansform, che aveva tre obiettivi co-primari assolutamente centrati e rilevanti nell’amiloidosi ereditaria da transtiretina nella sua forma di polineuropatia. I tre obiettivi, raggiunti ampiamente da eplontersen durante lo studio di fase III Neuro-TTRansform, portando grandi benefici, erano la riduzione plasmatica della transtiretina, il miglioramento della neuropatia e il miglioramento della qualità di vita misurato con il Norfolk Quality of Life”. Sono le parole di Raffaella Fede, direttore medico di AstraZeneca Italia, all’incontro con la stampa organizzato a Milano dall’azienda, nel corso del quale è stata annunciata l’approvazione di rimborsabilità di eplontersen da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina nei pazienti adulti con polineuropatia (AttRv-Pn) di stadio 1 o 2.

“In particolare – sottolinea Fede – sulla qualità di vita dei pazienti c’è stato un significativo miglioramento ed è proprio questo che ci rende estremamente orgogliosi di portare questa innovazione ai pazienti che soffrono di questa patologia, ma anche alle famiglie, ai caregiver e ai clinici, perché portare innovazione in una malattia rara significa anche migliorare tutto il percorso del paziente e quindi facilitare la diagnosi attraverso un grande lavoro di awareness con i clinici e le strutture di riferimento, ma anche con i centri presenti sul territorio. Lo facciamo per i pazienti, anche stando vicini all’associazione-pazienti con cui abbiamo delle bellissime progettualità, come quella della medicina narrativa, che ha raccontato proprio questa patologia dal punto di vista dei pazienti, dei caregiver e dei clinici”.

“Infine, lo facciamo anche favorendo l’accesso di questa grande innovazione a tutti i pazienti nel nostro Paese, dove si è svolta una grande ricerca di questa molecola in questo ambito e dove vogliamo continuare a portare innovazione ai soggetti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina”, conclude Fede.